Elevidys este suspendat de FDA
FDA solicită companiei Sarepta Therapeutics suspendarea distribuției Elevidys și oprește studiile clinice pentru mai multe terapii genice, în urma a trei decese.
Administrația pentru Alimente și Medicamente a SUA (FDA) a anunțat astăzi că a stopat momentan studiile clinice privind terapiile genice experimentale dezvoltate de Sarepta Therapeutics pentru distrofia musculară centură-lombară, după trei decese care ar putea fi legate de aceste produse și din cauza unor noi îngrijorări privind siguranța participanților la studiu, care ar putea fi expuși unui risc semnificativ și nerezonabil de îmbolnăvire sau leziuni. FDA a revocat, de asemenea, statutul de platformă tehnologică acordat anterior tehnologiei AAVrh74 utilizate de Sarepta.
Cele trei decese par să fi fost cauzate de insuficiență hepatică acută la pacienți tratați fie cu Elevidys, fie cu terapii genice experimentale care utilizează același serotip viral AAVrh74 ca Elevidys.
Ce este Elevidys?
Elevidys este o terapie genică pe bază de vector viral adeno-asociat (AAV), dezvoltată de Sarepta Therapeutics, care utilizează tehnologia platformă AAVrh74, pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Elevidys a primit aprobarea completă pentru utilizare la pacienți ambulatorii cu distrofie musculara Duchenne cu vârsta de 4 ani și peste, cu o mutație confirmată în gena DMD, în data de 20 iunie 2024. Terapia este concepută pentru a livra un gene care determină producerea unei forme scurtate de distrofina, denumită micro-distrofină Elevidys (138 kDa față de 427 kDa pentru proteina normală), care conține anumite domenii funcționale ale proteinei native. Produsul se administrează o singură dată, intravenos.
Distrofia musculară Duchenne este o boală genetică rară și gravă care se agravează progresiv, ducând la slăbiciunea și atrofia musculaturii. Boala este cauzată de o mutație genetică care duce la absența sau anomalii ale distrofinei, o proteină esențială pentru integritatea celulelor musculare.
